Communiqué de presse – Sanofi met à disposition Praluent® en France pour les patients adultes atteints des formes les plus graves d’hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HFhe)
PARIS, FRANCE – le 30 janvier 2018, Sanofi annonce aujourd’hui le remboursement de Praluent® (alirocumab), premier inhibiteur de PCSK9 commercialisé en France, pour les patients adultes atteints des formes les plus graves d’hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HFhe) insuffisamment contrôlés et nécessitant un traitement par LDL-aphérèse. Praluent® est une innovation thérapeutique issue d’une recherche franco-canadienne développée en partenariat avec la société Regeneron.
L’hypercholestérolémie familiale est une maladie génétique qui, lorsqu’elle n’est pas traitée, expose les patients atteints à un risque cardiovasculaire treize fois plus important que celui observé dans la population générale (1). Pour les patients atteints de la forme la plus grave, la LDL-aphérèse est le traitement de dernier recours dont l’objectif est de prévenir les accidents cardiovasculaires. Il s’agit d’une technique d’épuration sanguine du LDL cholestérol qui nécessite des séances de 2 à 4 heures en moyenne toutes les 2 semaines (2). Moins de 20 centres pratiquent la LDL-aphérèse en France, obligeant souvent les patients à parcourir de grandes distances (3).
«Praluent® est une innovation très attendue par les patients et par les médecins. Ce traitement va changer la vie de certains patients qui déclarent « subir le traitement par LDL-aphérèse » mais qui n’ont malheureusement « pas le choix ». La technique de la LDL-aphérèse est utilisée depuis 1967 mais aucune alternative n’a été proposée depuis » a précisé le Pr. Eric Bruckert, chef de service Endocrinologie, Métabolisme et Prévention des Maladies Cardio-vasculaires au CHU Pitié-Salpêtrière.
Suite à la publication du prix au Journal Officiel du 30 janvier 2018 et conformément à l’avis de la Commission de la Transparence du 22 mars 2017, Praluent®, en association à un traitement hypolipémiant optimisé, peut aujourd’hui être proposé aux patients adultes ayant une hypercholestérolémie familiale hétérozygote, insuffisamment contrôlée et nécessitant un traitement par LDL-aphérèse. Pour ces patients, dont les critères d’éligibilité sont clairement définis par les sociétés savantes, Praluent® peut représenter une alternative aux séances de LDL-aphérèse. Ces derniers sont, pour la grande majorité, suivis dans les Centres Clinico-Biologiques des Lipides et de l’Athérosclérose.
Dans le cadre de l’étude ODYSSEY ESCAPE, il a été observé avec Praluent® une réduction de 75% du nombre de séances de LDL-aphérèse avec un arrêt total des séances chez 63% des patients et un profil de tolérance favorable (4). Praluent® devrait donc pouvoir se substituer aux séances de LDL-aphérèse pour une proportion importante de ces patients.
«Nous sommes ravis de mettre à disposition Praluent® comme alternative thérapeutique pour ces patients avec un besoin médical important. La commercialisation de Praluent® conforte la position du groupe Sanofi de continuer à innover pour améliorer la qualité des soins et apporter de la valeur à l’ensemble du système de santé en France.», a déclaré Agnès Magnen, Directrice Générale Diabète Cardiovasculaire Sanofi France.
Praluent® se présente sous forme d’un stylo pré-rempli à usage unique. L’administration pourra se faire par le patient lui-même 1 fois toutes les 2 ou 4 semaines. Deux dosages, 75 mg et 150 mg, sont disponibles afin de permettre un ajustement individuel en fonction des caractéristiques du patient, son objectif thérapeutique et sa réponse au traitement (5).
Praluent® est désormais commercialisé en France en boites de 2 stylos (soit de 75 mg, soit de 150 mg) au prix de 588.23 € (PPTTC) par boite. Le coût annuel moyen de la LDL-aphérèse est de l’ordre de 25 000 € par patient (6). Praluent® a le statut de médicament d’exception.
Praluent® a été approuvé par la Commission Européenne le 23 septembre 2015. Son développement clinique s’appuie sur un programme robuste ayant évalué son efficacité et sa tolérance chez plus de 5 000 patients inclus dans 10 essais de phase III.
Praluent® est déjà disponible dans plusieurs pays, notamment aux Etats-Unis depuis juillet 2015 et dans 16 pays européens. Il fait l’objet en Europe, y compris en France, d’un plan de gestion des risques (PGR).
Références :
1. Benn M et al. Familial Hypercholesterolemia in the Danish General Population: Prevalence, Coronary Artery Disease, and Cholesterol-Lowering Medication. JCEM 2012.
2. Saheb S et al. La LDL-aphérèse, principes et indications. Disponible en ligne : http://preprod.hemapherese.fr/new/uploads/documents/ldlapherese/La%20LDL%20Aph%C3%A9r%C3%A8se%20-%20Principes%20et%20Indications%20-%20Saheb%20-%20Lionet%20-%20Bruckert.pdf (Dernière consultation février 2017°
3. Registre de la Société Française d’Hémaphérèse : http//preprod.sfhregistre.org
4. Moriarty PM, Parhofer KG, Babirak SP et al. Alirocumab in patients with heterozygous familial hypercholesterolaemia undergoing lipoprotein apheresis: the ODYSSEY ESCAPE trial. Eur Heart J. 2016 Aug 29.
5. RCP
6. Base PMSI MCO, année 2015, ensemble des établissements, France entière et Tarifs GHS 28Z16Z, année 2017, établissements publics
